A génterápia sejtes előnyei évtizedekkel a kezelés után

A Great Ormond Street Hospital, az UCL GOS Gyermekegészségügyi Intézet és a Harvard Medical School nemzetközi együttműködése kimutatta, hogy a génterápia jótékony hatása évtizedekkel azután látható, hogy az átültetett vér őssejteket a szervezet megtisztította.

A kutatócsoport öt beteget figyelt meg, akiket sikeresen meggyógyítottak az SCID-X1-ből a GOSH génterápiájával. 3-18 éven át rendszeresen elemezték a betegek vérét, hogy kiderítsék, mely sejtek és biomarkerek vannak jelen a vérükben. Az eredmények azt mutatták, hogy annak ellenére, hogy a génterápia részeként átültetett őssejteket a betegek megtisztították, a legfontosabb korrigált immunsejtek, az úgynevezett T-sejtek még mindig kialakultak. A génterápia úgy működik, hogy először eltávolítja a betegek vérképző őssejtjeinek egy részét, amelyek minden típusú vért és immunsejtet létrehoznak. Ezután egy vírusvektor segítségével laboratóriumban a hibás gén új példányát juttatják el a betegek sejtjeinek DNS-ébe. Ezeket a korrigált őssejteket az úgynevezett „autológ transzplantáció” során visszajuttatják a betegekhez, ahol folytatják a fertőzés elleni küzdelemre képes egészséges immunsejtek folyamatos előállítását.

Az SCID-X1 génterápiájában a korrigált őssejteket a szervezet végül megtisztította, de a betegek megmaradtak ugyanabban az állapotban. Ez a kutatócsoport azt javasolta, hogy a „gyógymód” abból fakadjon, hogy a test továbbra is képes folyamatosan termelni az újonnan tervezett T-sejteket – ez a test immunrendszerének fontos része. Korszerű génkövetési technológiát és számos tesztet alkalmaztak a T-sejtek soha nem látott részleteinek bemutatására SCID-X1 betegeknél évtizedekkel a génterápia után. A csapat úgy véli, hogy ez a génterápia ideális feltételeket teremtett ahhoz, hogy az emberi csecsemőmirigy (a test azon része, ahol a T-sejtek fejlődnek) hosszú távú tárhelyet biztosítson a megfelelő típusú progenitor sejtekből, amelyek új T-sejteket képezhetnek.


hunprobalazs